随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用，慢性粒细胞白血病（CML，简称“慢粒”）逐渐成为一种可治可控的慢性疾病，部分患者甚至有望达到无治疗缓解（TFR）即临床治愈。二代TKI可较一代TKI伊马替尼实现更早期、更稳定的深度分子学反应（DMR）。目前二代TKI已被多个国内外指南推荐用于慢性期慢粒的一线治疗。本例通过分享一例中危慢粒患者一线选择尼洛替尼治疗后快速达到缓解的病例，为中高危慢粒患者一线应用尼洛替尼的诊疗提供了经验。
韩照平教授医院内科、血液内科专家中华血液学会湖南分会委员年6月毕业后留校医院任血液内科主治医师年任血液内科副教授年任血液专科副主任年任血液内科教授年9月至年3月任内科教研室副主任年6月至年6月兼任中华医学会湖南分会血液学专业委员
病例概况
临床资料
患者女性，54岁，因“反复咳嗽，间断痰中带血3年，加重并咯血2天”于年4月就诊。患者3年前出现反复咳嗽，间断伴有痰中带血，2天前无明显诱因出现咯血，为鲜红色血液，量约50ml，无头晕头痛，腹痛腹胀，寒战高热等不适。查体：一般可，轻度贫血貌，心肺(-)，肝，脾未及。
辅助检查
血常规:WBC32.07×/L，HBg/L，PLT×/L。
生化：直接胆红素3.2μ?/L，总胆红素8.2μ?/L，天门冬氨酸氨基转移酶23U/L，丙氨酸氨基转移酶18u/L，免疫球蛋白：20.8g/L。
心电图：QRS:86ms，QT/QTcBaz:/ms，PR：ms，P：96ms，PR/PP：/ms，P/QRS/T63/51/-12度，SV1+RVS:?。
骨髓细胞涂片：骨髓增生活跃，粒系占89.00%，红系占6.00%，粒：红=14.83：1。
骨髓活检：骨髓增生极度活跃，造血组织粒系明显增生，红系增生低下，粒、红系比例明显增高。粒系前体细胞偶见，中、晚以下各阶段比例明显增高，呈片状分布。红系原、早阶段细胞偶见，以中、晚阶段细胞为主，散在分布。巨核细胞增多，8-16个/HPF，大部分为单圆核及多圆核，小部分未分叶核。淋巴细胞、浆细胞可见。嗜酸性粒细胞比例增高，纤维组织灶轻度增生。
BCR-ABL融合基因：.32%。
BCR-ABL转录本：8.81E+04。
入院诊断
慢性粒细胞白血病（慢性期，Sokal评分0.96，中危）
诊疗经过
患者于年4月17日开始以尼洛替尼一线治疗。患者经治疗后3个月即达到主要分子学反应（MMR4）。
治疗期间不良反应：无。
专家点评
张睿娟副主任医师、血液学博士、硕士生导师医院中华医学会血液学分会第九届全国血液学青医院血液病精准诊疗专业委员会委员中华医学会血液学分会血栓与止血学组委员中国女医师协会血液学分会血栓与止血学组委员中国抗癌协会髓系白血病学组委员中国医药教育协会造血干细胞移植与细胞治疗专业委员会委员中国康复学会血液青委会委员
专家点评一
张睿娟教授：TKI药物的诞生，不仅改变了慢粒患者的命运，也彻底改变了这种疾病的治疗理念。由于TKI药物能够持续地抑制慢粒患者体内癌细胞的增殖，大大延长患者的预期寿命。因此，慢粒的治疗目标也由改善生活质量、延长生存转变为追求无治疗缓解(TFR)，并且国内外指南已经明确将TFR作为慢粒的治疗目标。
实现TFR的前提是持续稳定的深度分子学反应（DMR）。二代TKI不仅适用于一代TKI不耐受患者的二线治疗，也适用于中高危及年轻患者的一线治疗。目前研究证实，二代TKI药物治疗慢粒，可使慢粒患者达到早期、持续的深度分子学反应。本例患者54岁相对年轻，评估属于中危组，没有高危因素，个人也有停药意愿。因此选择二代TKI尼洛替尼作为一线治疗是合理的。疗效评估显示，该患者经治疗后3个月即达到主要分子学反应（MMR4），起效迅速，且获得了深入的治疗反应，6个月和12个月时仍保持这一疗效；同时，治疗期间也未发生不良反应。该病例表明，二代TKI一线治疗中危慢粒慢性期患者有望使患者快速实现TFR。
孙玲医学博士、教授、主任医师、博士研究生导师医院血液内科主任专业方向为造血系统恶性疾病基础及临床研究带教研究生在核心期刊发表本专业医学论文40余篇，其中SCI12篇，中华系列10篇出版医学专著1部作为第一完成人承担省级科研课题6项，获省级科研成果奖2项
专家点评二
孙玲教授：本例患者以“咯血”为主诉起病，入院后查血常规白细胞升高，轻度贫血和血小板升高，无脾脏肿大，但结合基因检测BCR／ABL水平明显升高，因此可明确诊断为慢粒慢性期。另外，该患者肝功转氨酶正常，但胆红素升高，需明确是直接升高还是间接升高，这一点关乎到疾病性质。治疗方面，该患者选择二代TKI尼洛替尼作为一线治疗，符合慢粒的治疗原则。研究证实二代TKI可以使慢性期慢粒患者获得更早、更深的缓解，更有利于实现TFR。该患者较为年轻，年龄54岁，应用尼洛替尼后，生存质量好，期间无*副作用，预计其生存时间可超过30年。对于该患者而言，应用二代TKI尼洛替尼是有希望帮助实现TFR的。
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